{"id":19523,"date":"2022-04-09T16:48:20","date_gmt":"2022-04-09T16:48:20","guid":{"rendered":"https:\/\/moir.org.co\/web\/?p=19523"},"modified":"2022-04-09T16:48:20","modified_gmt":"2022-04-09T16:48:20","slug":"la-primera-terapia-genica-sobre-la-piel-cura-a-ninos-mariposa-de-heridas-que-llevaban-anos-sin-cicatrizar","status":"publish","type":"post","link":"https:\/\/moir.com.co\/web\/la-primera-terapia-genica-sobre-la-piel-cura-a-ninos-mariposa-de-heridas-que-llevaban-anos-sin-cicatrizar\/","title":{"rendered":"La primera terapia g\u00e9nica sobre la piel cura a \u2018ni\u00f1os mariposa\u2019 de heridas que llevaban a\u00f1os sin cicatrizar"},"content":{"rendered":"<p><strong>Nu\u00f1o Dom\u00ednguez,\u00a0El Pa\u00eds (Espa\u00f1a), 28 de marzo de 2022<\/strong><\/p>\n<p><em>Un tratamiento experimental tiene \u00e9xito en nueve pacientes con una rara enfermedad gen\u00e9tica.<\/em><\/p>\n<p>Una terapia g\u00e9nica aplicada directamente sobre la piel ha curado a nueve pacientes que sufr\u00edan una enfermedad rara que provoca terribles heridas al menor contacto. Algunas de las lesiones llevaban a\u00f1os abiertas y sin cicatrizar.<\/p>\n<p>La epiderm\u00f3lisis bullosa es un conjunto de trastornos gen\u00e9ticos que provocan una hipersensibilidad de la piel. Los nueve pacientes tratados \u2014tres de ellos ni\u00f1os y adolescentes\u2014 sufr\u00edan una de las formas m\u00e1s graves de la dolencia. Un defecto en el gen COL7A1 hace que estas personas no puedan sintetizar la prote\u00edna col\u00e1geno 7, encargada de mantener unidas las dos capas m\u00e1s externas de la piel: la epidermis y la dermis. Esto hace que al menor contacto se les abran llagas y heridas por todo el cuerpo; tambi\u00e9n en las mucosas que recubren la boca y el tracto digestivo. A estos pacientes se les apoda ni\u00f1os mariposa porque la enfermedad comienza a desarrollarse desde el nacimiento y hace que la piel sea tan delicada como las alas del insecto.<\/p>\n<p>Este estudio liderado por investigadores de la Universidad de Stanford (EE UU) se basa en un virus del herpes modificado que lleva en su interior dos copias sanas del gen COL7A1. Cuando el pat\u00f3geno desactivado entra en las c\u00e9lulas, estas comienzan a producir la prote\u00edna que corrige la enfermedad.<\/p>\n<p>Lo m\u00e1s llamativo de esta terapia g\u00e9nica es que se aplica directamente en gotas sobre la piel, sin siquiera tocar las lesiones. Los resultados del ensayo con los siete pacientes muestran que la mayor\u00eda de las heridas tratadas se curaron tras el tratamiento y permanecieron cerradas durante al menos tres meses. En cambio, las llagas no tratadas cicatrizaron mucho menos. Uno de los pacientes era una ni\u00f1a de 10 a\u00f1os con una gran herida en el pecho que llevaba cuatro a\u00f1os abierta. La primera aplicaci\u00f3n cerr\u00f3 el 70% de esta lesi\u00f3n, que cicatriz\u00f3 por completo tras una segunda ronda de tratamiento.<\/p>\n<p>\u201cEsta terapia refuerza la piel y rompe el ciclo de apertura y cicatrizaci\u00f3n cr\u00f3nica de heridas en los pacientes\u201d, ha explicado Peter Marinkovich, dermat\u00f3logo de la Universidad de Stanford y autor principal del estudio,\u00a0<a href=\"https:\/\/www.nature.com\/articles\/s41591-022-01737-y\">publicado<\/a>\u00a0hoy en\u00a0<em>Nature Medicine<\/em>.<\/p>\n<p>Es la primera vez que se usa la terapia g\u00e9nica contra esta enfermedad y tambi\u00e9n el primer uso de este tipo de terapia directamente sobre la piel, resaltan los autores del trabajo. Hasta ahora, los tratamientos experimentales m\u00e1s exitosos eran los autotrasplantes. Primero se tomaba una muestra de piel del paciente y se trataban sus c\u00e9lulas para corregir el defecto gen\u00e9tico. Luego se cultivaba el tejido hasta tener casi un metro cuadrado de piel sana para trasplant\u00e1rselo al paciente. Esta intervenci\u00f3n<a href=\"https:\/\/elpais.com\/elpais\/2017\/11\/08\/ciencia\/1510154397_021366.html\">\u00a0tuvo \u00e9xito en algunos ni\u00f1os<\/a>, que recuperaron la capacidad de cicatrizar y empezaron a hacer una vida normal. Pero se trataba de una intervenci\u00f3n personalizada, complicada y sujeta a importantes efectos secundarios. Este nuevo tratamiento no requiere hospitalizaci\u00f3n. Por un lado, tiene la desventaja de que la terapia g\u00e9nica no corrige el defecto gen\u00e9tico de forma permanente, pero por otro se puede administrar de forma peri\u00f3dica sin efectos secundarios graves, explica el equipo m\u00e9dico responsable del ensayo. Tras el tratamiento, los investigadores tomaron biopsias de las heridas de los participantes. Los resultados muestran que a los pocos d\u00edas de recibir el f\u00e1rmaco sus c\u00e9lulas ya produc\u00edan el ansiado col\u00e1geno siete que permite cerrar las heridas.<\/p>\n<p>El siguiente paso es aplicar este tratamiento a la mucosa de la boca, la faringe, el es\u00f3fago y los ojos de los pacientes, explican los autores del estudio. \u201cEstos resultados tienen implicaciones muy importantes porque pueden transformar el campo de la terapia g\u00e9nica\u201d, resaltan. Este nuevo f\u00e1rmaco ser\u00e1 desarrollado por la empresa biotecnol\u00f3gica Krystal Biotech, con sede en EE UU. El equipo ya ha comenzado la \u00faltima fase de ensayos cl\u00ednicos.<\/p>\n<p>\u201cSon unos resultados muy positivos\u201d, opina Fernando Larcher, experto en medicina regenerativa del Centro de Investigaciones Energ\u00e9ticas, Medioambientales y Tecnol\u00f3gicas, en Madrid. Su equipo trabaja en una terapia contra esta enfermedad basada en trasplantes cut\u00e1neos, mientras su compa\u00f1ero Rodolfo Murillas desarrolla un m\u00e9todo similar al estadounidense, pero que reparar\u00eda el defecto gen\u00e9tico de forma permanente. \u201cEl \u00fanico inconveniente de la nueva terapia desarrollada en EE UU es que es transitoria. El virus que transporta las copias sanas del gen no se incorpora el genoma de las c\u00e9lulas, con lo que los efectos son transitorios. Pero esto puede resolverse aplicando el tratamiento d<em>e<\/em>\u00a0forma peri\u00f3dica. Es posible que la nueva terapia pueda no solo funcionar contra esta enfermedad, sino tambi\u00e9n con otras dolencias raras de la piel, aunque habr\u00e1 que realizar los ensayos espec\u00edficos\u201d, reconoce el experto.<\/p>\n","protected":false},"excerpt":{"rendered":"<p>Nu\u00f1o Dom\u00ednguez,\u00a0El Pa\u00eds (Espa\u00f1a), 28 de marzo de 2022 Un tratamiento experimental tiene \u00e9xito en nueve pacientes con una rara enfermedad gen\u00e9tica. Una terapia g\u00e9nica aplicada directamente sobre la piel ha curado a nueve pacientes que sufr\u00edan una enfermedad rara que provoca terribles heridas al menor contacto. 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